به گزارش گروه سلامت طبنا (خبرگزاری سلامت) از مدیکالاکسپرس، محققان آمریکایی با بهکارگیری ژندرمانی موجب بازگرداندن توانایی بیماران مبتلا به سلولهای داسیشکل در تولید هموگلوبین جنینی شدند.
این محققان تحقیقات خود را روی سه داوطلب بزرگسال که به ترتیب به مدت ۸، ۱۰ و ۱۸ ماه در حال درمان بیماری داسیشکل خود بودند، انجام دادهاند. هیچ عوارضی از ژندرمانی در این افراد دیده نشد و در عین حال از تعداد سلولهای داسیشکل گلبولهای خون آنها کاسته شد.
حدود ۷۰ سال است که محققان در تلاشاند با استفاده از ژندرمانی کاری کنند تا بدن بیمار شروع به تولید نوع جنینی هموگلوبین خون کند. این نوع هموگلوبین پس از تولد، دیگر تولید نمیشود. جهشهای ژنتیکی ایجاد شده در این نوع ژندرمانی باعث میشود که گلبولهای قرمز خونی که تولید میشوند، دیگر داسیشکل نباشند. در این نوع درمان، ژن BCL11A که جلوی تولید هموگلوبین جنینی را میگیرد، از کار میافتد. بدین ترتیب نهتنها تولید هموگلوبین جنینی در بدن فرد بزرگسال از سر گرفته، بلکه تولید نوع داسیشکل آن هم متوقف میشود.
محققان، گلبولهای قرمز خون اصلاحشده این داوطلبان آزمایش را با استفاده از نوعی حامل ژندرمانی (ویروسی که تغییر ژنتیکی داده شده و کاملا ایمن است) با موفقیت وارد مغز استخوان و جریان خون بیمار کردند. پس از مدتی، از مقدار ژن BCL11A در پیشسازهای گلبولهای قرمز خون بیمار کاسته شد، اما اندازه آن در دیگر گلبولهای خون نرمال باقی ماند.
تعداد هموگلوبین جنینی در گلبولهای قرمز خون این بیماران زیاد و به ۷۰ درصد گلبولها رسید و وجود آنها موجب پیشگیری از تولید سلولهای داسیشکل در خون شد. با درمان این سلولها، کمخونی این افراد که به کمخونی داسیشکل مبتلا بودند، کاملا برطرف شد.
محققان بوستون میگویند، «ما ژنهایی را که هموگلوبین جنینی یا هموگلوبین غیرداسیشکل اصلاحشده بزرگسالان را رمزگذاری میکند به بدن بیمار میافزاییم و این کار را بدون کاهش مستقیم ژنهای بیان هموگلوبین داسیشکل انجام میدهیم. در واقع این روش میتواند به مراتب موثرتر از کاهش یا حتی حذف سلولهای داسیشکل خون عمل کند.»
به گزارش طبنا، بیماری داسیشکل یکی از داوطلبان شرکت در این آزمایش با این روش درمانی کاملا بهبود یافت و محققان بوستون امیدوارند بهزودی این روش درمانی را در اختیار جامعه پزشکان قرار دهند.
مترجم: نادیا زکالوند
نظر شما